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En
la Unión Europea (UE) se ha constatado en la actualidad un problema de salud
pública debido a la existencia de enfermedades que afectan a pequeños colectivos
de personas y cuyo tratamiento es desconocido o falto de investigación en lo
que respecta a su eficacia, calidad y seguridad; esta situación empeora cuando
se comprueba que la laguna existente en conocimientos médicos no sólo afecta
a los tratamientos, sino que también se extiende a las enfermedades a las que
van destinadas.
Para
empezar a comprender la situación, se debe partir de unos conceptos básicos
que son:
Enfermedad
poco frecuente,
también llamada poco común, rara o huérfana: Se considera enfermedad rara aquella
que afecta en la UE a menos de 5 personas entre 10.000 de la Comunidad.
Además del criterio epidemiológico, este tipo de enfermedad debe ser
una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica
o grave. Según la OMS, existen unas 5000 enfermedades raras conocidas, de las
cuales el 80 % son de origen genético. No se conoce el número total de afectados
por este tipo de enfermedades, pero se calcula que en Estados Unidos existen
entre 10 y 20 millones de afectados y en la UE entre el 8 y 10 % de la población
de la Comunidad. Estudios por parte de la Comisión Nacional de los Estados Unidos
para la enfermedades huérfanas observaron que para un tercio de los afectados
fueron necesarios entre 1 y 5 años para llegar a un diagnóstico correcto, y
que el 15 % estuvo sin diagnosticar durante seis o más años.
Medicamento
huérfano:
se considera medicamento huérfano aquel destinado a la prevención, diagnóstico
o tratamiento de enfermedades raras o de enfermedades graves más comunes pero
que dificilmente sería comercializado por falta de perpectiva de ventas
una vez en el mercado. Este último punto es importante puesto que más del 90
% de los medicamentos comercializados provienen de la industria farmacéutica,
la cual antes de invertir en la investigación y desarrollo (I+D) de una nueva
terapia, debe calcular si podrán recuperar mediante ventas dicha inversión que
puede llegar a ser del orden de unos 200 millones de euros.
La
situación descrita de un medicamento huérfano hace en sí misma que productos
muy necesarios para pequeños colectivos de afectados sean abandonados en el
olvido por su bajo valor comercial. Consciente
de ello la UE a finales de 1999 aprobó un Reglamento donde definió legalmente
los requisitos que debía cumplir un medicamento para obtener la declaración
de huérfano, y qué ventajas respecto
a otro tipo de medicamentos iba a tener, esto es, los incentivos para la industria
farmacéutica con el objetivo de despertar el interés en el I+D de este tipo
de productos. El incentivo principal es la exclusividad de mercado, donde un
laboratorio que comercialice un medicamento huérfano, tendrá el monopolio durante
10 años del tratamiento para esa enfermedad rara, y sólo se aprobará otro medicamento
huérfano para la misma indicación si aporta un beneficio considerable a quienes
padecen la enfermedad.
Esta
medida de dar una exclusividad de mercado a un medicamento huérfano para alentar
a la industria farmacéutica a la inversión en este tipo de tratamientos se está
aplicando desde 1983 en Estados Unidos tras la aprobación de la Orphan Drug Act,
y se puede afirmar que ha sido la pieza clave del éxito de la norma ya que desde
entonces la proliferación de medicamentos huérfanos no ha dejado de subir y se
han beneficiado más de 8 millones de americanos, de los cuales 1 millón son
niños.
En
la UE se ha afrontado el problema de los medicamentos huérfanos y sus enfermedades
diana desde la perspectiva comunitaria para aunar esfuerzos en la recogida de
información ya sea epidemiológica o científica, puesto que al haber pocos pacientes
y muy diseminados por la Comunidad su control se hace más difícil si se hace
por cada Estado miembro por separado.
Pero
no hay que olvidar que el verdadero motor para que la UE se movilizara en la
resolución el problema público creado por las enfermedades huérfanas y sus tratamientos,
han sido (al igual que en Estados Unidos) las asociaciones de afectados,
el colectivo que sufre este tipo de enfermedades, que en su mayoría son de gran
padecimiento y coste y al que se le une la incertidumbre de su desconocimiento
por el mundo médico y la escasez de otras personas que lo padezcan.
·Reglamento (CE) nº 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 13 de noviembre de 2007, sobre medicamentos de terapia avanzada y por el que se modifican la Directiva 2001/83/CE y el Reglamento (CE) nº 726/2004. Será de aplicación a partir del 30 de diciembre de 2008.
Artículos del grupo de trabajo
- Red Epidemiológica de Investigación en enfermedades raras (REpIER)
- Base de datos de medicamentos huérfanos de REpIER
- Instituto de Investigación en Enfermedades Raras (IIER)
- Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER)
- Agencia Europea del Medicamento (EMEA)
- Food and Drugs Agency (FDA). Office of Orphan Drugs Development
- Orphanet
