La investigación de este grupo se centra en el desarrollo en la nueva aplicación de la tecnología Polypurine reverse Hoogsteen hairpins (PPRHs) para silenciamiento y edición génica.
Las horquillas PPRS (PPRHs) son moléculas de ADN no modificadas formadas por dos cadenas de polipurinas antiparalelas unidas por un bucle pentatimidina que permite la formación de enlaces intramoleculares reverso-Hoogsteen entre ambas cadenas. Estos PPRH unen a estiramientos de polipirimidina en el DNA mediante enlaces Watson-Crick, manteniendo la estructura de horquilla. Al unirse a su objetivo de polipirimidina en un dDNA, los PPRHs provocan un desplazamiento del dúplex de la cadena de polipurina, produciendo inhibición de la transcripción o alterando el splicing, provocando así un silenciamiento específico del gen.
Además de demostrar la eficacia silenciador de los PPRH in vitro, se realizaron dos ensayos de eficacia in vivo mediante dos vías de administración diferentes, intratumoral o intravenosas, en un modelo de tumor xenograft subcutáneo de células cancerosas de próstata. También han demostrado que son más estables y menos inmunogénicos que los siRNA frecuentemente usados en estudios de silenciamiento genético.
El grupo ha demostrado la capacidad de silenciamiento de genes tumorales y de edición de mutaciones puntuales con implicaciones patológicas.