La deficiència en l’enzim adenenosil fosforibosil transferasa (APRT) en humans és una malaltia hereditària que afecta el ronyó i les vies urinàries. Amb l’objectiu de dur a terme experiments de correcció de gènica en línies cel·lulars deficients en el gen aprt, Grup de Teràpia en Càncer de Farmàcia va dissenyar repair-polypurine reverse Hoogsteen hairpins (repair-PPRHs) i va demostrar la correcció de la mutació del gen aprt en cèl·lules de mamífers, que va donar lloc al correcte funcionament de l’enzim. Referència: Correction of the aprt Gene Using Repair-Polypurine Reverse Hoogsteen Hairpins in Mammalian Cells. Félix A.J., Ciudad C.J., Noé V. Molecular Therapy – Nucleic Acids. Volume 19, 6 March 2020, Pages 683-695. https://doi.org/10.1016/j.omtn.2019.12.015
