13 abril, 2022
White Paper (Estudis Preclínics)
CREATIO PARTICIPA EN LES DIRECTRIUS PER APROPAR LA INVESTIGACIÓ A LA CLÍNICA PER ALS PACIENTS DE HUNTINGTON
El personal de Creatio ha participat al “White Paper” que descriu els desafiaments per transformar els avenços substancials en teràpia cel·lular en benefici per als pacients. L’informe s’ha publicat aquest mes a la prestigiosa revista Brain.
El Dr. Josep M. Canals, el Dr. Unai Perpiña i la Dra. Cristina Salado van participar, com a representants de Creatio, amb la definició dels 7 reptes a superar per a la translació clínica de la teràpia cel·lular a la malaltia de Huntington. L’informe, publicat a Brain, es centra en els grans avenços de les teràpies amb cèl·lules mare i el seu potencial per arribar als assaigs clínics. Per aconseguir aquest objectiu, els experts assenyalen la necessitat abans d’harmonitzar processos a totes les etapes, des dels estudis preclínics fins a la seva aplicació clínica. Els reptes identificats van des de l’elecció dels models animals correctes, la producció a escala, el disseny d’assajos clínics apropiats i els protocols de selecció de pacients fins a la gestió dels pacients després del trasplantament. En les conclusions, els experts reforcen la importància de la col·laboració i harmonització internacional per garantir que els coneixements adquirits als estudis preclínics puguin aplicar-se als assajos clínics.
Creatio, el Centre de Producció i Validació de Teràpies Avançades, és membre de Stem Cells for Huntington Disease (SC4HD) i de l’European Huntington Disease Network Advanced Therapies Workshop Group (EHDN), tots dos involucrats en el desenvolupament del “White Paper.” Ambdues xarxes internacionals reuneixen experts de diferents camps per compartir experiències, desenvolupar protocols comuns i acordar les estratègies a seguir per al tractament de la malaltia de Huntington.
El director de Creatio, el Dr. Josep M. Canals, es va mostrar esperançat que aquest informe “marqui el camí dels problemes que cal resoldre conjuntament per tractar la malaltia de Huntington, i no només alleujar els seus símptomes”. El Dr. Canals va destacar que la medicina regenerativa en malalties neurodegeneratives es focalitza en la reparació. A diferència dels tractaments farmacològics, la teràpia cel·lular té com a objectiu recuperar les cèl·lules cerebrals ja perdudes, convertint-los en tractaments molt prometedors, ja que quan es diagnostica la malaltia el pacient té un dany neuronal significatiu que actualment no es pot revertir. Per tant, la teràpia cel·lular ha de veure’s com una opció complementària per al tractament dels pacients de Huntington.
La malaltia de Huntington és un trastorn cerebral progressiu que provoca moviments descontrolats, problemes emocionals i pèrdua de la capacitat de pensament (cognició). La major part dels casos són diagnosticats en edat adulta, entre els trenta i els quaranta anys, amb greus impactes associats a nivell social, econòmic i emocional tant pels pacients com pels seus éssers estimats. A més, els pacients de Huntington comparteixen les principals característiques fisiopatològiques de malalties neurodegeneratives multigèniques i/o multifactorials més prevalents. Tenint en compte la disponibilitat de proves genètiques i múltiples models cel·lulars i animals, la malaltia de Huntington és un excel·lent candidat per provar, optimitzar i implementar la teràpia cel·lular. Per aquests motius, els autors d’aquest “White Paper” esperen que aquestes directrius també aplanin el camí a altres trastorns neurodegeneratius complexos, com el Parkinson o l’Alzheimer.