13 abril, 2022
White Paper (Estudios Preclínicos)
CREATIO PARTICIPA EN LAS DIRECTRICES PARA ACERCAR LA INVESTIGACIÓN A LA CLÍNICA PARA LOS PACIENTES DE HUNTINGTON
El personal de Creatio ha participado en el “White Paper” que describe los desafíos para transformar los avances sustanciales en terapia celular en beneficio para los pacientes. El informe se ha publicado este mes en la prestigiosa revista Brain.
El Dr. Josep M. Canals, el Dr. Unai Perpiña y la Dra. Cristina Salado participaron, como representantes de Creatio, con la definición de los 7 retos a superar para la translación clínica de la terapia celular en la enfermedad de Huntington. El informe, publicado en Brain, se centra en los grandes avances de las terapias con células madre y su potencial para llegar a los ensayos clínicos. Para conseguir este objetivo, los expertos señalan la necesidad antes de armonizar procesos en todas las etapas, desde los estudios preclínicos hasta su aplicación clínica. Los retos identificados van desde la elección de los modelos animales correctos, la producción a escala, el diseño de ensayos clínicos apropiados y los protocolos de selección de pacientes hasta la gestión de los pacientes después del trasplante. En las conclusiones, los expertos refuerzan la importancia de la colaboración y armonización internacional para garantizar que los conocimientos adquiridos en los estudios preclínicos puedan aplicarse en los ensayos clínicos.
Creatio, el Centro de Producción y Validación de Terapias Avanzadas, es miembro de Stem Cells for Huntington Disease (SC4HD) y del European Huntington Disease Network Advanced Therapies Workshop Group (EHDN), ambos involucrados en el desarrollo del «White Paper”. Ambas redes internacionales reúnen a expertos de distintos campos para compartir experiencias, desarrollar protocolos comunes e acordar las estrategias a seguir para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
El director de Creatio, el Dr. Josep M. Canals, se mostró esperanzado en que este informe “marque el camino de los problemas que deben resolverse conjuntamente para tratar la enfermedad de Huntington, y no solo aliviar sus síntomas”. El Dr. Canals destacó que la medicina regenerativa en enfermedades neurodegenerativas se focaliza en la reparación. A diferencia de los tratamientos farmacológicos, la terapia celular tiene como objetivo recuperar las células cerebrales ya perdidas, convirtiéndolos en tratamientos muy prometedores, ya que cuando se diagnostica la enfermedad el paciente tiene un daño neuronal significativo que actualmente, no se puede revertir. Por lo tanto, la terapia celular debe verse como una opción complementaria para el tratamiento de los pacientes de Huntington.
La enfermedad de Huntington es un trastorno cerebral progresivo que provoca movimientos descontrolados, problemas emocionales y pérdida de la capacidad de pensamiento (cognición). La mayor parte de los casos son diagnosticados en edad adulta, entre los treinta y los cuarenta años, con graves impactos asociados a nivel social, económico y emocional tanto para los pacientes como para sus seres queridos. Además, los pacientes de Huntington comparten las principales características fisiopatológicas de enfermedades neurodegenerativas multigénicas y/o multifactoriales más prevalentes. Teniendo en cuenta la disponibilidad de pruebas genéticas y múltiples modelos celulares y animales, la enfermedad de Huntington es un excelente candidato para probar, optimizar e implementar la terapia celular. Por esos motivos, los autores de este “White Paper” esperan que estas directrices también allanen el camino a otros trastornos neurodegenerativos complejos, como el Parkinson o el Alzheimer.