Financiamento Fundación CHDI (Investigación Básica)

Fundació CHDI Huntington disease collaboration

LA FUNDACIÓN MÁS IMPORTANTE A NIVEL MUNDIAL EN LA BÚSQUEDA DE UNA CURA PARA LA ENFERMEDAD NEURODEGENERATIVA DE HUNTINGTON, CHDI, HA MOSTRADO UNA CONFIANZA PERMANENTE EN CREATIO DURANTE LOS ÚLTIMOS AÑOS.

La Fundación CHDI es una organización de investigación biomédica sin ánimo de lucro de fondos privados dedicada a una única enfermedad: la enfermedad de Huntington. Su misión es desarrollar medicamentos que ralenticen la progresión de la enfermedad de Huntington y proporcionen beneficios clínicos significativos a los pacientes lo más rápidamente posible. Para conseguirlo, CHDI gestiona una cartera diversa de proyectos de investigación mediante un nuevo modelo virtual que fomenta la colaboración científica para conectar más directamente la investigación académica, el descubrimiento de fármacos y el desarrollo clínico. Esto ayuda a solucionar el vacío traslacional que a menudo existe entre las investigaciones académicas y las investigaciones industriales y que añade retrasos costosos al desarrollo terapéutico. Las actividades de la CHDI se extienden desde la biología exploratoria hasta la identificación y validación de objetivos terapéuticos, y desde el descubrimiento y desarrollo de fármacos hasta estudios y ensayos clínicos.

Desde el año 2012, la CHDI ha depositado su confianza continua en los proyectos presentados y desarrollados por Creatio. Estos proyectos han incluido desde la búsqueda del funcionamiento neuronal básico mediante la diferenciación de células madre pluripotentes humanas hasta el trasplante celular como futura terapia. Estas investigaciones han llevado a abrir todo un nuevo campo de investigación en la enfermedad de Huntington para explorar el papel del neurodesarrollo en la aparición tardía de la sintomatología.

En esta línea de investigación, la CHDI financió en el año 2018 el último proyecto de Creatio. En este proyecto se está estudiando a nivel de neurodesarrollo humano, empleando la técnica de diferenciación neuronal de células madre pluripotentes humanas y su caracterización génica a nivel de RNAseq y de secuenciación de célula única (Singel cell SMARTseq2). Este proyecto es uno de los proyectos más grandes firmados entre la CHDI y un centro académico. El proyecto, gestionado a través de la Fundación Bosch i Gimpera (FBG), se desarrolla en diferentes fases con una duración total de tres años. En primer lugar, se estudiará como la presencia de la mutación que provoca la enfermedad de Huntington afecta el desarrollo humano, y en una segunda instancia si esta alteración se concreta en una subpoblación neuronal específica. Los resultados también permitirán modelizar mediante técnicas de inteligencia artificial el desarrollo de las neuronas del núcleo estriado, y cómo este proceso está alterado en la enfermedad de Huntington.

La confianza continuada de la Fundación CHDI con los proyectos desarrollados por los científicos de Creatio muestra la consistencia de los resultados del centro y la contribución hacia el desarrollo de una terapia para la enfermedad de Huntington. Esta enfermedad es un trastorno neurológico progresivo caracterizada por disfunción y muerte de neuronas en regiones cerebrales específicas. La neurodegeneración se produce de manera más destacada en el estriado, aunque la pérdida de neuronas en la corteza cerebral también se ha notificado. Como resultado, los pacientes con la enfermedad de Huntington sufren alteraciones motrices, cognitivas y emocionales, que conducen a una demencia progresiva y la muerte 15-20 años después de la aparición de los síntomas clínicos.

Creatio centra sus esfuerzos en la búsqueda de terapias para enfermedades neurodegenerativas a través de proyectos públicos nacionales y europeos, y a través de la colaboración con fundaciones privadas como la CHDI. Nuestro objetivo es contribuir a encontrar una terapia para la enfermedad de Huntington lo antes posible.